１／３００００の奇跡　空白の治療領域に挑む創薬ベンチャー

大手が取り組まない希少疾患に集中特化！開発コストに対して費用回収が難しいなか、グローバル・ニッチ戦略を展開するシンバイオ製薬。その革新的な事業モデルとは。

希少疾患に苦しむ患者を救うため――

「空白の治療領域」を埋めるための新薬開発に懸けた
創薬ベンチャー・シンバイオ製薬の挑戦の軌跡

医療の世界は、技術革新や研究の進展によって日々進歩を遂げています。新たな治療法や薬が次々と開発され、かつては治せなかった病気にも希望の光が差し込むようになりました。
しかし、それでもなお、有効な治療法が確立されていない病気は数多く残されています。特に希少疾患の領域では、患者数の少なさゆえに治療薬の開発が進まない「空白の治療領域」が広がっています。
新薬の開発は、10年以上の歳月と莫大な費用を要するにもかかわらず、その成功確率は“3万分の1”と言われるほど極めて低いという実態があります。利益を優先する大手製薬会社は収益性の高い分野に注力するため、商業ベースに乗りにくい希少疾患の新薬開発はなかなか進みにくいという状況にあるのです。
シンバイオ製薬の創業者である著者は、こうした現実に立ち向かうべく「研究成果を現実に活かす」創薬の世界に進み、命を救う薬の開発に人生を懸けるようになります。しかし、希少疾患の治療薬開発は想像を超える困難の連続であり、莫大な資金と時間を投じても、承認を得られずに多くの薬剤が消えていき、幾度となく企業の存続すら危ぶまれる状況に直面してきました。
それでも著者は、「待っている患者に一日でも早く薬を届けたい」という信念を貫き、道なき道を切り拓いてきました。その信念は、シンバイオ製薬の企業理念である「こころざし」として受け継がれ、今なお事業の原動力であり続けています。
本書は、困難を極める新薬開発のリアルとバイオベンチャーの軌跡を通じて、信念を持って挑み続けることの大切さを示しています。
創薬の世界にとどまらず、スタートアップ企業の経営者や起業家にとって参考となる、逆境を乗り越えるためのヒントが詰まった一冊です。

目次

はじめに
第一章　希少疾患に苦しむ患者を誰が救うのか――
空白の治療領域を埋めるのが創薬ベンチャーの使命　
　サイエンス・フォー・ピープル
　企業家への第一歩
　キャリアの大転換
　空白の治療領域に挑む
　「共創と共生」――シンバイオ誕生
　門をたたきなさい、そうすれば扉は開く
　シンバイオの創業を可能にした薬剤、ベンダムスチンとの出合い
　「デスバレー」を渡る
　いくら必要なんだ？
　空白の治療領域を埋める新薬、トレアキシン
　日本医療の壁、承認の壁
　勝てる事業モデルの証明
第二章 　強い“こころざし”なくして患者は救えない――
創薬ベンチャーが示す市場で負けない強靭な事業モデルとは
　勝利の方程式、ファイブ・タクティクス
　世界の頭脳を結集する
　時短戦略、レイトステージ開発モデル
　スピード感をもって新薬を開発する
　「着眼大局・着手小局」“３つのＭ”
　シンバイオのマジックフォーミュラ
　３×３モデルとエグゼキューション能力
　３つのSymBio Way
　コントラリアンであれ
　最後はやはりアナログ
　事業価値を高めるＤＸとＡＩ
第三章　希少疾患へのアプローチで気づいた事業拡大の可能性――
一つの新薬をきっかけにグローバル事業への扉を開く
　第二の創業
　ゲームチェンジャーとしてのブリンシドフォビル
　有効性と安全性を兼ね備えた画期的な新薬
　グローバル展開を目指して
　世界が注目した２つの論文
　生命システムに深く関わるウイルスの存在
　チャンスは準備された心に宿る
　ブリンシドフォビルは医療の未来を拓く鍵となる
第四章　すべては世界中の希少疾患と闘う患者を救うため――
日本の創薬ベンチャーがグローバル市場に挑む理由
　世界に広がるウイルス研究の動き
　NIHとの共同研究の意義
　科学的知見を社会へ還元
　誰もが“コンペリング”と声を上げた
　グローバル化からユニバーサル化へ
　新しい治療領域のユニバース
第五章　創業から変わらぬ新薬への想い
　ほか

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