希望の薬「スピンラザ」　脊髄性筋萎縮症の新薬とその開発

本邦初！医師による脊髄性筋萎縮症の一般向け解説書。手足の動かない青年とその担当医に訪れた希望。愛知医科大学病院で難病治療の第一号になった勇気ある青年・かける君の新薬投与までの軌跡を、５年にわたり見守り続けた担当医が綴る。

目次

第１章　出会いから診断まで
第２章　かけるくんの子ども時代
第３章　スピンラザ投与前
第４章　スピンラザ開発
第５章　スピンラザの投与へ
第６章　スピンラザ投与後

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